荷兰阿姆斯特丹大学医学院科学家开展的一项新研究证明,利用最新CRISPR-Cas基因编辑技术,能消除实验室中受感染细胞内所有艾滋病病毒(HIV)的痕迹,为治愈艾滋病带来新希望。相关研究论文将提交于4月27日至30日在巴塞罗那举行的欧洲临床微生物学和传染病大会。
治疗HIV面临的一个重大挑战是,病毒能将其基因组整合到宿主DNA内,这使其极难消除。CRISPR-Cas基因编辑工具为靶向HIV的DNA提供了一种新手段。
研究人员表示,HIV可感染体内不同类型的细胞和组织。他们的目标是开发出一种强大而安全的CRISPR-Cas组合方案,可在不同细胞环境灭活不同HIV毒株,有望提供一种能有效对付多种HIV变体的广谱疗法。
团队使用CRISPR-Cas和两种gRNA,来对付“保守”的HIV序列。这意味着他们旨在攻击在所有已知HIV毒株基因组内保持不变的部分,并治愈了HIV感染的T细胞。他们进一步评估了来自不同细菌的各种CRISPR-Cas系统,以确定其治疗感染HIV的CD4 T细胞的有效性和安全性。结果显示,SaCas9系统表现出优异的抗病毒性能,能用单一gRNA完全灭活HIV,并用两种gRNA切除病毒DNA。
研究团队强调,最新研究只是概念验证,不会立刻用于治愈HIV。他们计划进一步优化靶向大多数HIV宿主细胞的递送途径,并将结合CRISPR疗法和受体靶向试剂,开展临床前试验。
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